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  • 药石科技:分子砌块让新药研发更快更高效

    药石科技:分子砌块让新药研发更快更高效 最后编辑:2021-01-12
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    美国麻省理工学院校园的边上坐落着一座小楼,它是生物技术公司Agios的办公和研发楼,其中有一面墙令很多人印象深刻:墙上挂着许许多多真人的照片,他们是公司员工的亲人、朋友、或者朋友的朋友,他们全部是癌症患者。

      “照片时时刻刻提醒着公司每一位员工和访客,他们已经上市的或者正在进行临床试验的抗癌药,正在拯救这些病人的生命或者改善着他们的生活质量。”提到Agios这个伙伴,南京药石科技总经理董海军博士的语气中流露出骄傲和成就感:“与Agios的合作和成功,再次让我们感受到公司的使命和意义,看到了药石的产品在新药研发产业链中的贡献和价值。”

     
     

    Agios是一家专注癌症和罕见性遗传疾病治疗药物研发的公司。在Agios研发新药的过程中,药石为其提供药物合成的关键原料和中间体——分子砌块(Building Block)。药石与Agios在2011年建立合作关系,Agios首次向药石下单采购的数量仅有100g,但之后的订单量稳步增长,从100g到1kg再到2015年的200kg,最终于2016年与药石签订了正式的商业供应合同。

    这种合作模式在药石并不鲜见:在新药研发的初期,制药公司需要设计合成成千上万的分子,进行生物学测试,他们经常订购药石的分子片段,但量一般都很小,随着新药研发项目的推进,临床前候选化合物发现后,毒理学和其它涉及动物模型等研究开始,需要更多的测试材料。在这个过程中,新药研发机构逐步对药石产品的质量和团队建立信任,开始集中订购少数几个关键原料或中间体,但化合物的量越来越大,直至新药报批或上市后,开始商业化供应。

    Agios负责商业化供应的总监Wendy Xia在今年的世界制药原料中国展(CPhI)上,盛赞药石科技对Agios新药项目快速推进所做的贡献,直接让参与临床试验的许多癌症病人收益。

    创业小伙伴之约

    药石科技的创始人是杨民民博士,2006年他从罗氏离开,在南京创立了这家公司,2008年正式投入运营。对于那个年代在中国从事新药研发的科学家而言,跨国公司的研发岗位是一个金饭碗,但他却选择了创业这条路。

     
     

    但是当时很少有公司能通过大笔融资专注于从事新药研发,在国内做新药研发的时机和条件都还不太成熟,所以杨民民选择为创新药研发公司提供分子砌块作为开始,之后这也成为了药石的主要业务。

    董海军是杨民民过去在罗氏的老同事。他们先后从罗氏离职,当时还有个小插曲:两个人约定,如果董海军能拿到投资,杨民民就和他一起做创新药。结果两个人几乎同时获得了来自投资方的第一笔融资,只是杨民民选择了研发分子砌块,而董海军仍然选择开发新药。

    俗话说时势造英雄,这句话背后的意思也许还可以理解为合适的环境才能成就梦想。董海军的新药研发之路走得并不顺利,虽然获得一笔融资创立了南京英派药业有限公司(IMPACT Therapeutics, Inc),但最终因和投资人战略和理念不一致而选择退出。杨民民曲线救国的路线虽然也有艰辛,但也熬到风生水起,这也为若干年之后董海军选择加入药石奠定了基础。

    客户买的不只是“钻头 ”

    “如果药物分子是一所房子的话,Building Block可以大概理解为盖房子的砖瓦。一个分子要有比较强的药理活性,较低的毒性,合适的理化性质,才能成为一个药物。而一个整体分子的性质,正是由其结构中更小的单元影响和决定的,虽然不是简单的加合。”董海军介绍说。

    “一个分子在不同阶段的临床试验中失败,究其原因,大概有70%左右是因为缺乏足够药理活性和不能接受的毒副作用。而我们经过多年积累,设计和合成出的上万个分子砌块,就像一个大的工具箱,为药物化学家们提供了选择,他们可以选择我们的产品,改善和优化他们的分子,比如降低心脏毒性、提高溶解度、增加代谢稳定性等。”杨民民补充说。

    “公司到目前为止已经取得的成功,很大程度上归功于杨博士和团队对新药研发的深刻理解。”董海军介绍说,杨民民以及后来也是从罗氏离职加入药石的吴希罕博士、赵树海博士,都是优秀的药物化学家,负责过抗肿瘤、抗病毒、代谢性疾病等多个治疗领域多个靶点的新药设计和研发。

     
     

    “西方有个说法,一个人买钻头,实际上买的不是钻头,而是墙上的洞。大型制药公司的研发部和大量中小规模的生物技术公司,买我们的产品,但目的是新药研发,是尽快找到候选化合物。这正是我们的核心竞争力。因为这个团队设计每个分子片段时,脑子里全是新药研发。”董海军语调激昂,满是骄傲。

    “一个公司知道客户需求,已经不错,但如果清楚客户拿到你的产品后,想解决什么问题,面对的最大挑战在哪里,痛苦和快乐在哪里,显然是另一个层次。“

    药石科技过去几年大约70%的销售来自欧美大型制药公司和国外众多新兴生物技术公司,但直到去年才成立了国外商务拓展和销售队伍,之前国外没有一个专门的销售人员。

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